SMA czyli rdzeniowy zanik mięśni to choroba, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Pierwsze objawy choroby pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Dlatego odpowiednie leczenie należy rozpocząć jak najszybciej.
Szpital im. T. Marciniaka leczy maluchy z SMA
"Nasi neurolodzy podali kolejnemu noworodkowi lek genowy na SMA! To już drugie dziecko, które w naszym szpitalu otrzymało terapię genową – preparat Zolgensma – najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni" - przekazał Dolnoślaski Szpital Wojewódzki im. T. Marciniaka we Wrocławiu.
Maluch trafił na oddział neurologii dziecięcej przy ul. Fieldorfa na początku sierpnia. "Po podaniu leku czuje się dobrze" - informuje placówka. Cała procedura trwała około godziny. Po wszystkim dziecko zostało przewiezione na oddział neonatologii Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego im. J. Gromkowskiego w celu obserwacji.
Zolgensma – co to za lek
Zolgensma jest zaklasyfikowany do leków terapii genowej, które zawierają ludzki materiał genetyczny. W Unii Europejskiej jest dostępny od maja 2020 roku. W Polsce nowy lek wprowadzony jest dla dzieci do 6. miesiąca życia. Podany szybko jest w stanie zapobiec wystąpieniu objawów choroby u większości małych pacjentów.
– W przypadku SMA mamy do czynienia z defektem genowym. Dotychczasowe terapie opierały się głównie na stymulacji innych genów, które mogły produkować białko zastępcze, do tego, żeby mięśnie dziecka jakoś pracowały. Zolgensma natomiast zmienia ten konkretny gen – tłumaczyła niedawno dr n. med. Barbara Ujma-Czapska, kierująca oddziałem neurologii dziecięcej w Dolnośląskim Szpitalu Specjalistycznym im. T. Marciniaka, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej.
Dawka leku kosztuje około 9 mln złotych. Od wrześniu 2022 roku Zolgensma jest w Polsce refundowany ze środków Funduszu Medycznego podległego Ministerstwu Zdrowia. To oznacza, że rodzice chorych maluchów nie muszą za niego płacić.
Zobacz też:
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?
