W SPSK4 rusza przełomowa terapia. To szansa dla pacjentów z rzadką chorobą

Miastenia ciężka jest chorobą o charakterze autoimmunologicznym. Głównym objawem jest „męczliwość" mięśni. Chodzi o osłabianie siły mięśniowej w związku z wykonywaniem powtarzalnych czynności ruchowych.

- Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w połykaniu. Później może dojść do uogólnienia choroby, gdzie atakowane są inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, zaś w ciągu dnia, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci - tłumaczy prof. Konrad Rejdak, kierownik kliniki neurologii SPSK4.

W Polsce może być ponad 10 tys. osób z tą chorobą, a w woj. lubelskim ok. tysiąca. Do tej pory leczeni byli głownie za pomocą sterydów przyjmowanych przewlekle, które jednak powodują działania niepożądane: nadciśnienie, cukrzyca, otyłość. Mimo to choroba cały czas wracała lub nie uzyskiwano pełnej poprawy. Natomiast, kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek mający leczyć wybrane postaci białaczek. Stosuje się ją również w leczeniu stwardnienia rozsianego.

Znając działanie kladrybiny oraz mechanizm choroby układu odpornościowego, prof. Rejdak zdecydował się sprawdzić, czy będzie skuteczna w leczeniu miastenii. Pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody.

- Na przestrzeni kilku lat podaliśmy ten lek kilkunastu chorym w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo. Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak.

Lubelski projekt uzyskał 26 mln zł grantu Agencji Badań Medycznych. Umowa została już podpisana. - Cieszymy się, że mimo COVID-19 nie ma żadnych opóźnień. Oznacza to, że możemy ruszać z badaniami klinicznymi. Łącznie z terapii skorzysta ok. 200 osób. Pierwsi pacjenci dostaną lek jeszcze w tym roku. To dla nich szansa na skuteczne leczenie i poprawę stanu zdrowia - dodaje prof. Konrad Rejdak.